BIO Deutschland e. V. ist ein Zusammenschluss von vornehmlich jungen Unternehmen, die direkt oder mittelbar auf dem Gebiet der Molekularbiologie und Biotechnologie aktiv sind. In kaum einem anderen Forschungsgebiet und Tätigkeitsfeld schreitet der Fortschritt so rasant und tiefgreifend voran und sind die möglichen Anwendungen so viel versprechend. Zugleich liegen denkbarer Segen und Missbrauch dicht beieinander. Die Ursache liegt darin, dass es in der Biotechnologie um die Prinzipien der Lebensvorgänge geht. Das ist nicht nur wissenschaftlich spektakulär und wirtschaftlich von fundamentaler Gestaltungskraft, sondern vor allem immer wieder Neuland für Ethik und Moral. Die Menschheit steht vor der Herausforderung, Fortschritt und Verantwortung, Erkenntnis und Handeln neu zu definieren. Und das vor dem Hintergrund unterschiedlicher Kulturen und Normen, sowie weit auseinander klaffender Lebensverhältnisse und Bedürfnisse. Hinzu kommt, dass sich die Möglichkeiten, in Lebensprozesse einzugreifen, rasch verbreitern.

In dieser Situation der grundsätzlichen Suche nach ethischen Verpflichtungen im Rahmen von Menschenrecht und Menschenwürde stehen die Handelnden in einer ganz neuartigen Verantwortung. Bedenkenloses Handeln kann schuldig machen, wenn dadurch dem Missbrach die Türen geöffnet werden. Gleichzeitig gilt aber auch, dass ein gesinnungsethischer Verzicht auf Handeln schuldig machen kann gegenüber all den Menschen, die leiden oder hungern, obwohl ethisch akzeptierte Hilfe möglich wäre.

Dieser Konflikt, der darüber hinaus auch immense volkswirtschaftliche Konsequenzen hat, wird uns in den nächsten Jahrzehnten begleiten. Soll er konstruktiv bleiben, müssen zwei wesentliche Voraussetzungen erfüllt sein. Die Gegner müssen klar zwischen wissenschaftlich belegten Fakten und ihrer subjektiven Meinung unterscheiden. Die Handelnden haben die Verpflichtung, ihre Grundsätze offen zu legen, Chancen und Risiken ehrlich darzustellen und vor allem zu bekennen, was sie nicht tun wollen und werden.

Mit diesem Memorandum legen die Unternehmen im BIO Deutschland e. V. ihr Selbstverständnis dar.

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Der Wirtschaftsverband der Biotechnologiebranche, die Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e. V. (BIO Deutschland), begrüßt den Willen des Gesetzgebers zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes in der Gesetzlichen Krankenversicherung. Für die forschenden Unternehmen, die für Patientinnen und Patienten neue Wirkstoffe und Behandlungsmöglichkeiten entwickeln, muss jedoch der Anreiz für Investitionen in medizinischen Fortschritt und die Planungssicherheit für die Aufrechterhaltung des Betriebes gewährleistet werden.

Neue Behandlungsmöglichkeiten bringen möglicherweise auch zusätzliche Kosten mit sich. Auf diese Entwicklung müssen sich die Gesellschaft und ihr Gesundheitssystem vorbereiten. Vor dem Hintergrund, dass schwere Erkrankungen wie Krebs oder seltene chronische Erkrankungen heute mit Biopharmazeutika behandelt werden, mahnt BIO Deutschland, mit den Entwicklungen im Gesundheitssystem umsichtig und im Sinne sowohl der Patientinnen und Patienten, die die Medikamente benötigen, als auch der Unternehmerinnen und Unternehmer, die die Medikamente entwickeln und herstellen, umzugehen.

BIO Deutschland begrüßt, dass die Festsetzung, ob ein Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen dem Verhandlungsmodell mit den Krankenkassen (GKV-Spitzenverband oder einzelnen Krankenkassen direkt) unterliegt oder direkt in das Festbetragssystem übernommen wird, aufgrund einer Nutzenbewertung erfolgt. Ferner ist positiv, dass das differenziertere Instrument der Kosten-Nutzen-Bewertung nunmehr erst nach Festsetzung der Erstattung aufgrund eines Schiedsspruches und nur auf Antrag durchgeführt wird. Wie bereits in unserem Positionspapier vom 01. Dezember 2009 ausgeführt, kann jedoch dieses Instrument nur dann zu mehr Wirtschaftlichkeit führen, wenn eine geeignete Methodik gewählt wird.

Nach wie vor plädiert BIO Deutschland für mehr Transparenz bei der Erstellung von Therapiehinweisen, die über den Umfang der arzneimittelrechtlichen Zulassung, über Wirkung, Wirksamkeit sowie Risiken informieren und Empfehlungen zur wirtschaftlichen Versorgungsweise, zu Kosten sowie gegebenenfalls notwendigen Vorsichtsmaßnahmen geben. Weil in der Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) keine transparenten Kriterien existieren, ist nicht ersichtlich, auf welcher Datenbasis und nach welchen konkreten Kriterien der jeweilige Therapiehinweis formuliert wurde. Die Möglichkeit für mehr Transparenz zu sorgen, wurde im AMNOG versäumt.

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The Innovative Medicines Joint Technology Initiative (IMI) was launched in May 2007. From the beginning, significant stakeholder groups have expressed concerns about IMI’s intellectual property rights policy and its funding model. These concerns have been repeated on several occasions and have been transmitted to the IMI Member States Group, the IMI Joint Undertaking (JU) Governing Board and the European Commission.

The IMI JU is currently reviewing its intellectual property policy and the funding rules for reimbursement of indirect costs. A group of IMI stakeholders has decided to publish this joint statement to provide useful input in this review process and ensure that long-standing concerns from all key stakeholders are addressed.

The IMI JU has already launched two calls for proposals and is preparing a third call. Participation in the first two calls has been well below potential, because many organisations – SMEs, research organisations and universities – have not participated fully as a result of concerns regarding the complex and potentially un-balanced IMI IP policy and unattractive funding model. The programme is unlikely to achieve its objectives if participation remains sub-optimal.

Stakeholders wish to see IMI’s IP policy revised in order to provide for:

• reasonable definition of research use and of access rights for third parties;
• less extensive access rights for participants and affiliated entities worldwide, or at least better control of access rights by the owner;
• fair conditions for access (time limit, request in writing, fair and reasonable terms rather than royalty free);
• and more balanced and reasonable conditions  for licensing, assignment and other disposal of own assets, following the FP7 model (II.26.3 IMI GA).

These central issues have also been identified by the IMI IP Working Group but a resolution is still pending.

With the deadline for the third call rapidly approaching, it is crucial that real improvements are introduced as a matter of urgency.

The IMI funding model needs to be sufficiently competitive to attract the best players and to allow SMEs to engage effectively in large numbers. The recent report by the JTIs’ Sherpa Group [1] recognises stakeholder concerns and points the way forward. It recommends that “funding rates [...] should be set at levels comparable to those of the Framework Programme”[2]. The Sherpa Group has also recommended that “JTIs should implement measures to more effectively engage the SME community”[3].

IMI funding rules should be modelled on FP7 funding rules and the starting point for calculating funding rates should be coverage of the full costs of research. The current 20% cap on the reimbursement of indirect research costs ignores economic reality and must be lifted as a matter of urgency.

The undersigned stakeholder organisations believe that the necessary reforms must be implemented in time for the third IMI call for proposals. This is essential if IMI is to achieve its objectives of fostering long-lasting and fruitful collaborations between research organisations, SMEs, universities and pharmaceutical companies[4] and if we are serious about creating biomedical R&D leadership in Europe to benefit patients and society[5].   

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Der Wirtschaftsverband der Biotechnologiebranche, die Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e.V. (BIO Deutschland), begrüßt den Willen des Gesetzgebers zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes in der Gesetzlichen Krankenversicherung. Für die forschenden Unternehmen, die für Patientinnen und Patienten neue Wirkstoffe und Behandlungsmöglichkeiten entwickeln, muss jedoch der Anreiz für Investitionen in medizinischen Fortschritt und die Planungssicherheit für die Aufrechterhaltung des Betriebes gewährleistet werden.

Neue Behandlungsmöglichkeiten bringen möglicherweise auch zusätzliche Kosten mit sich. Auf diese Entwicklung müssen sich die Gesellschaft und ihr Gesundheitssystem vorbereiten. Vor dem Hintergrund, dass schwere Erkrankungen wie Krebs oder seltene chronische Erkrankungen heute mit Biopharmazeutika behandelt werden, mahnt BIO Deutschland, mit den Entwicklungen im Gesundheitssystem umsichtig und im Sinne sowohl der Patientinnen und Patienten, die die Medikamente benötigen, als auch der Unternehmerinnen und Unternehmer, die die Medikamente entwickeln und herstellen, umzugehen.

BIO Deutschland begrüßt, dass die Festsetzung, ob ein Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen dem Verhandlungsmodell mit den Krankenkassen (GKV-Spitzenverband oder einzelnen Krankenkassen direkt) unterliegt oder direkt in das Festbetragssystem übernommen wird, aufgrund einer Nutzenbewertung erfolgt. Ferner ist positiv, dass das differenziertere Instrument der Kosten-Nutzen-Bewertung nunmehr nach Festsetzung der Erstattung aufgrund eines Schiedsspruches und nur auf Antrag durchgeführt wird. Wie bereits in unserem Positionspapier vom 01. Dezember 2009 ausgeführt, kann jedoch dieses Instrument nur dann zu mehr Wirtschaftlichkeit führen, wenn eine geeignete Methodik gewählt wird.

Nach wie vor plädiert BIO Deutschland für mehr Transparenz bei der Erstellung von Therapiehinweisen, die über den Umfang der arzneimittelrechtlichen Zulassung, über Wirkung, Wirksamkeit sowie Risiken informieren und Empfehlungen zur wirtschaftlichen Versorgungsweise, zu Kosten sowie gegebenenfalls notwendigen Vorsichtsmaßnahmen geben. Weil in der Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) keine transparenten Kriterien existieren, ist nicht ersichtlich, auf welcher Datenbasis und nach welchen konkreten Kriterien der jeweilige Therapiehinweis formuliert wurde. Die Möglichkeit für mehr Transparenz zu sorgen, wurde im AMNOG versäumt.

Verhandlungs- oder Vereinbarungslösungen dürfen nicht dazu führen, dass die Refinanzierungsmargen für Innovationen verloren gehen. Der attraktive Preis einer Innovation eröffnet Möglichkeiten zur weiteren Forschung: Gerade in der Onkologie und in vielen kleinen Indikationsgebieten besteht nach wie vor ein hoher medizinischer Bedarf. Der zu erzielende Preis lenkt die Forschungsmittel in diese Bereiche. Übertriebene Preissenkungen erodieren diesen Anreiz, die Forschungsanstrengungen werden dann reduziert.

Daher fordert BIO Deutschland:

• Medikamente für seltene Krankheiten, die gemäß der Verordnung EG NR. 141/2000 im Gemeinschaftsregister für  Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingetragen sind, in der Neufassung des § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch in der Fassung des AMNOG (SGB V-E) bereits im Gesetzestext von der Nutzenbewertung auszunehmen,
• im Rahmen des § 35 a Abs. 2 Satz 3 SGB V-E klarzustellen, dass das Einsichtsrecht des G-BA und des Institutes für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in die Zulassungsunterlagen nur für die Unterlagen des zu bewertenden erstattungsfähigen Arzneimittels mit neuen Wirkstoffen besteht, dessen Nutzenbewertung nach Einreichung der Nachweise durch den Hersteller durchgeführt werden soll,
• die wesentlichen Verfahrensregelungen der in § 35 a SGB V-E vorgesehenen Nutzenbewertung auf Gesetzesebene zu treffen, statt eine Ermächtigung für den G-BA vorzusehen,
• bei § 35 b Abs. 1 Satz 2 SGB V-E sicherzustellen, dass eine breite Kostenperspektive Anwendung findet, so dass insbesondere auch die Kosten gesamter Therapiestrategien miteinander zu vergleichen sind, statt auf eine beschränkte Kostenbetrachtung auf den Apothekenabgabepreis abzustellen,
• vor Einführung einer Regelung zu Veröffentlichungspflicht von Ergebnissen klinischer Prüfungen – wie in § 42 b AMG-E vorgesehen – die angekündigten Regelungen auf Europäischer Ebene abzuwarten, um eine aufgrund europäischer Vorschriften notwendige Anpassung bzw. Änderung zu vermeiden.

Der komplette Text der Stellungnahme steht Ihnen hier zur Verfügung.

Trotz großer Fortschritte in der Medizin besteht nach wie vor ein großer Bedarf an medizinischen Innovationen, denn bis heute können noch immer nur ein Drittel der rund 30.000 bekannten Erkrankungen ursächlich behandelt werden. Bei zwei Dritteln können Arzt oder Ärztin nur die Symptome behandeln oder im schlimmsten Fall: gar nichts unternehmen. Eine besondere Herausforderung für Ärzte und pharmazeutische Hersteller besteht im Bereich der sogenannten Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs). Durch die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (VO 141/2000/EG) über Arzneimittel für seltene Leiden fördert die EU gezielt die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs. Mehr als vier Millionen Menschen leiden in Deutschland an einer seltenen Krankheit. Selten ist einer Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von zehntausend Personen davon betroffen sind. Gerade kleine und mittlere Unternehmen in der Biotechnologie engagieren sich stark in diesem Bereich und entwickeln oft Nischenprodukte für die Gesundheitsversorgung.
Die erreichten Fortschritte bei diesen Medikamenten dürfen durch restriktive Maßnahmen im Arzneimittelsektor nicht wieder aufgehoben werden.

Vertragsverhandlungen mit ca. 160 Kassen oder mit einem Nachfragemonopolisten GKV-Spitzenverband und sofortige obligate „Nutzen-Schnell-und-Früh-Bewertungen“ drohen, mittelständische Biotechnologieunternehmen zu überfordern. Zumindest bedeuten sie eine erhebliche Markteintrittshürde für kleine und mittelständische Biotechnologieunternehmen. Derartige Maßnahmen erhöhen das Risiko der Forschung und verringern den Forschungsanreiz.

Daher schlagen wir folgenden Ordnungsrahmen für Arzneimittel für seltene Erkrankungen in
Deutschland vor:

• Diese Arzneimittel sollten bis zu einem bestimmten „Budget Impact“, gemessen als Anteil an den GKV-Gesamt-Arzneimittelausgaben, von allen erstattungsrechtlichen Marktregulierungen frei gehalten werden. Dies gilt insbesondere für den Herstellerrabatt, die geplante Schnellbewertung und die Verhandlungslösung. Aufgrund der Größe des deutschen GKV-Marktes halten wir einen Wert von 0,25 % für praktikabel und angemessen.
• Wird der Wert von 0,25 % überschritten, so unterliegen auch Arzneimittel für seltene Erkrankungen den üblichen – bis dahin hoffentlich überarbeiteten – Regulierungen des Pharma- Marktes. Insbesondere gelten dann auch die bis dahin gefundenen Regeln für Verhandlungslösungen zwischen Kassen und pharmazeutischen Unternehmern. Auf jeden Fall und unabhängig vom „Budget Impact“ sind Orphan Drugs jedoch von folgenden Regelungen auszunehmen:
  - Eine „Nutzen-Schnell-und-Früh-Bewertung“ ist in keinem Falle notwendig, da zur
    Erlangung des Orphan-Drug-Status bereits ein Zusatznutzen nachgewiesen werden muss.
  - Der Erhöhung des Zwangsrabattes
  - Der Wirtschaftlichkeitsprüfung (es sei denn, diese wird entsprechend dereguliert)
  - Der indirekten Verknüpfung der Arzneimittelausgaben mit dem Ärztehonorar über den § 84 SGB V.
• Sollte kein Abstand genommen werden von der „Nutzen-Schnell-Früh-Bewertung“, so sollten zumindest die Besonderheiten von Orphan Drugs in der Methodik der Kosten-Nutzen-Bewertung Berücksichtigung finden. Alles andere wäre eine ungerechtfertigte Benachteiligung von Orphan Drugs.

Der komplette Text des Positionspapiers steht Ihnen hier zur Verfügung.

Großer medizinischer Forschungsbedarf: Trotz großer Fortschritte in der Medizin kann bis heute nur ein Drittel der rund 30 000 bekannten Erkrankungen ursächlich behandelt werden. Bei zwei Dritteln können Arzt oder Ärztin nur die Symptome behandeln oder im schlimmsten Fall: gar nichts unternehmen. Noch immer hoffen hier Patientinnen und Patienten, dass eines Tages ein Medikament erhältlich ist, das ihre Beschwerden lindert, das Leben verlängert oder zur Heilung der Erkrankung führt. Auch ein Teil unserer Mitgliedsfirmen arbeitet daran, den Bedarf an neuen Therapien zu befriedigen. Die Biotechnologie ist nicht nur eine Chance für den Wirtschafts- und Wissenschaftsstandort Deutschland, sondern auch eine große Hoffnung für die Patientinnen und Patienten.

Betrachtung von Kosten & Nutzen: Neue Behandlungsmöglichkeiten bringen möglicherweise auch zusätzliche Kosten mit sich. Auf diese Entwicklung müssen sich die Gesellschaft und ihr Gesundheitssystem vorbereiten. Unser Eindruck ist, dass die Nutzenseite besonders von innovativen Arzneimitteln und damit der Nutzen für die Patientinnen und Patienten und die Gesellschaft in den vergangenen Legislaturperioden zunehmend in der öffentlichen Diskussion in den Hintergrund zu geraten drohte, während die Kosten überschätzt oder zu einseitig betont wurden. Dies gilt auch für die im Eckpunktepapier der Bundesregierung vorgesehenen kurzfristigen Maßnahmen. Wir rufen daher ausdrücklich eine Aussage aus dem Koalitionsvertrag in Erinnerung: „Die Chancen innovativer Arzneimittel für Patientinnen und Patienten, Wachstum und Beschäftigung wollen wir künftig besser nutzen, ["]“. Dem stimmt BIO Duetschland zu; dies möchten wir auch. In diesem Positionspapier zeigt BIO Deutschland auf, wie diese Chancen genutzt werden könnten.

Wer ist BIO Deutschland? Die Biotechnologie-Industrie-Organisation (BIO) Deutschland e.V. vertritt die Interessen von mehr als 250 innovativen Unternehmen, die im Bereich Biotechnologie tätig sind.

Unsere Forderungen: Vor dem Hintergrund, dass schwerer Erkrankungen wie Krebs oder seltener chronischer Erkrankungen heute mit Biopharmazeutika behandelt werden, fordert BIO Deutschland, mit den Entwicklungen im Gesundheitssystem umsichtig und im Sinne sowohl der Patientinnen und Patienten, die die Medikamente benötigen, als auch der Unternehmerinnen und Unternehmer, die die Medikamente entwickeln und herstellen, umzugehen. Im Einzelnen sollen

• Verhandlungs- oder Vereinbarungsmodelle unter fairen Rahmenbedingungen stattfinden
• die Kosten-Nutzen-Bewertungsmethoden des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) internationalen Standards folgen
• interdisziplinäre Bewertungskonferenzen durchgeführt werden, um den Nutzen neuer Behandlungen gemeinsam besser bewerten und zu den Kosten ins Verhältnis setzen zu können
• das Zweitmeinungsverfahren wieder abgeschafft werden
• die Daten, die Therapiehinweisen zugrunde liegen und dann in der Folge regelmäßig zum Ausschluss von der Erstattung führen, offen gelegt werden
• die Arzneimittelrichtlinie so geändert werden, dass sie dem Gesetzeswortlaut folgt und die die Zulassung überschreitende Anwendung von Arzneimitteln auch bei kommerziellen klinischen Studien zulässt
• für innovative Unternehmen die Möglichkeit besteht bleiben, für die Abgabe von nicht zugelassenen Arzneimitteln im Härtefall eine Vergütung zu erhalten
• Arzneimittel für seltene Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs) erst bei einem „Budget Impact“, der über 0,25 % der GKV-Gesamt-Arzneimittelausgaben liegt, erstattungsrechtlichen Maßnahmen, unterworfen werden
• Orphan Drugs aufgrund ihrer Besonderheit unabhängig vom „Budget Impact“ keiner obligaten Nutzen- Schnell-und-Früh-Bewertung unterliegen und vom erhöhten Herstellerrabatt, der Wirtschaftlichkeitsprüfung und der indirekten Verknüpfung der Arzneimittelausgaben mit dem Ärztehonorar über § 84 SGB V ausgenommen werden
• im Sinne der Patientinnen und Patienten Lösungen für die Unterversorgung im Bereich des Off-Label-Einsatzes von Arzneimitteln gefunden werden.

Der komplette Text des Positionspapiers steht Ihnen hier zur Verfügung

Die Biotechnologie-Industrie-Organisation (BIO Deutschland) e. V., der Wirtschaftsverband der deutschen Biotechnologiebranche, begrüßt, dass die Bundesregierung die Verfügbarkeit der besten und wirksamsten Arzneimittel für Patientinnen und Patienten verbessern und verlässliche Rahmenbedingungen für Innovationen, die Versorgung der Versicherten und die Sicherung von Arbeitsplätzen schaffen möchte. Die vorgeschlagene Erhöhung des Herstellerabschlages von 6 auf 16 Prozent für alle patentgeschützten Arzneimittel kann diese Ziele allerdings nicht erreichen.

Eine besondere Herausforderung für Ärzte und pharmazeutische Hersteller besteht im Bereich der sogenannten Arzneimittel für seltene Erkrankungen. Mit Erlass der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 (VO 141/2000/EG) über Arzneimittel für seltene Leiden wollte die EU die Forschung und Entwicklung von Arzneimittel für seltene Erkrankungen gezielt fördern. Mehr als vier Millionen Menschen leiden in Deutschland an einer seltenen Erkrankung. Selten ist eine Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von zehntausend Personen davon betroffen sind. Gerade kleine und mittlere Unternehmen in der Biotechnologie engagieren sich stark im Bereich der seltenen Erkrankungen und entwickeln oft Nischenprodukte für die Gesundheitsversorgung. Die erreichten Fortschritte bei diesen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen dürfen durch erstattungsrechtliche Maßnahmen nicht wieder aufgehoben werden.

Der erhöhte Herstellerabschlag wirkt wie eine Strafsteuer auf Innovationen. Die dynamischen Anreize für Forschung nach echten Innovationen werden so verringert, da diese Anstrengungen weniger prämiert werden. Es besteht die Gefahr, dass die beeindruckenden Fördererfolge, die die Lebenssituation der Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen in vielen Fällen erheblich verbessern konnten, so wieder zunichte gemacht werden.

Daher fordert BIO Deutschland, alle Arzneimittel für seltene Erkrankungen, die in das Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden eingetragen sind, von der Erhöhung des Herstellerrabattes auf 16 Prozent auszunehmen.

Der komplette Text der Stellungnahme steht Ihnen hier zur Verfügung.

Mittelständische Biotechnologieunternehmen sind nicht nur ein wichtiger Teil der Wertschöpfungskette in der Medizin. Sie sind auch Quelle von neuen Geschäftsmodellen, Produkten und Prozessen und vor allem: Sie leisten einen überproportionalen Beitrag zum Wachstum der Arbeitsplätze und der Aufwendungen für Forschung und Entwicklung. Bereits in der Stellungnahme zur Novelle des Arzneimittelgesetzes (AMG) hat BIO Deutschland darauf hingewiesen, dass insbesondere die Änderungen bei der Behandlung mit nicht zugelassenen Medikamenten in Härtefällen für kleine und mittlere forschende Biotechnologieunternehmen kritisch zu beurteilen sind.

Der Branchenverband der Biotechnologieunternehmen, die Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e. V. (BIO Deutschland) begrüßt grundsätzlich, dass das Bundesministerium für Gesundheit zur konkreten Ausformung des „compassionate use" im Sinne des § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG sowie Art. 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 die vorliegende Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder Zulassung in Härtefällen (AMHV) erlassen möchte. Unter „compassionate use" (wörtliche Übersetzung: „Anwendung aus Mitgefühl") versteht man das zur Verfügung stellen (noch) nicht zugelassener Arzneimittel aus humanen Erwägungen für schwertkranke Patientinnen und Patienten. Gerade an der Entwicklung von Medikamenten gegen schwere Erkrankungen wie zum Beispiel Krebs, oder gegen seltene Erkrankungen sind häufig kleine Biotechnologieunternehmen beteiligt. Sie haben meist nur eines oder wenige Medikamente in der Entwicklung und keines im Markt. Für solche Unternehmen stellt die gesetzlich vorgesehene kostenlose Bereitstellung für aufwändig hergestellte Medikamente, die sich noch in der Zulassung befinden, eine große, nicht in die Geschäfts- und Existenzplanung eingerechnete Belastung dar. Umso wichtiger ist es, dass dieses Zur-Verfügung-Stellen noch nicht zugelassener Arzneimittel minimal belastend ausgestaltet wird.

Den kompletten Text der Stellungnahme finden Sie hier.

Die Biotechnologie-Industrie-Organisation Deutschland e.V. (BIO Deutschland) begrüßt, dass die Bundesregierung mit dem vorgelegten Entwurf für eine Kostenverordnung für die Stellungnahmen der Gendiagnostik-Kommission nach dem Gendiagnostikgesetz (Kostenverordnung Gendiagnostik-Kommission) eine klare und transparente Rechtsgrundlage für die Erhebung von Gebühren und Auslagen für Stellungnahmen der Gendiagnostikkommission nach §§ 16 Abs. 2 und 23 Abs. 5 Gendiagnostikgesetz (GenDG) schaffen will. Die Bandbreite der Fragestellungen und Informationen, die unter der Überschrift „genetische Untersuchungen"zusammenlaufen, gebietet jedoch im Einzelnen eine genauere Formulierung.

§ 24 Abs. 1 GenDG ermöglicht die Erhebung von Gebühren und Auslagen zur Deckung des durch die Stellungnahmen entstehenden Verwaltungsaufwandes. Im Verordnungsentwurf werden lediglich die Gebühren weiterbehandelt. Für die Auslagen ist keine Norm vorgesehen. Das die Auslagen in den Gebühren enthalten sind, wie es § 10 Abs. 1 S. 1 Verwaltungskostengesetz (VwKostG) ermöglicht, sollte in der Begründung festgehalten werden.

Hinsichtlich des Gebührenanfalls muss klar sein, in welchen Fällen durch die Anfrage eine oder mehrere Stellungnahmen mit den jeweiligen Gebühren ausgelöst werden.

Für die Gebührenberechnung wird auf die aktuellen Personalkostenansätze sowie Sachkostenpauschalen für die Kostenberechnungen und Wirtschaftlichkeitsuntersuchungen des Bundesministeriums der Finanzen (z. Zt. Stand 12. Februar 2009) verwiesen. Ein Blick in diese ermöglicht nur dem geschulten Anwender die entstehenden Kosten für eine Stellungnahme vorherzusagen. Im Sinne von Vorhersehbarkeit und Transparenz sollte die Begründung hier genauer gefasst und insbesondere durch Beispielrechnungen ergänzt oder die Möglichkeit zur Einholung eines Kostenvoranschlages vorgesehen werden.

Hinsichtlich der Stellungnahmen für genetische Reihenuntersuchungen (§ 16 Abs.2 GenDG) bedarf es wegen des überragenden öffentlichen Interesses an diesen der Klarstellung, wer hierfür Gebührenschuldner ist und ob eine Gebührenbefreiung auf Antrag per se oder nur im Ausnahmefall erfolgt.

Den kompletten Text der Stellungnahme finden Sie hier.