Botschaften zu Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), insbesondere Gen- und Zelltherapeutika, bieten große Chancen zur Behandlung unheilbarer Krankheiten. Jedoch bestehen einzigartige Herausforderungen im Bereich der Zulassung, Patientenrekrutierung und Herstellung. Es braucht entschlossene politische Maßnahmen, um das Potenzial dieser innovativen Therapien voll auszuschöpfen.
1. Investition in Forschung und Entwicklung:
- Ausbau Öffentlich-Privater Kooperationen in der Forschung
- Förderung vom Scale-up (Förderung der ATMP-Herstellung vom Labor zur kommerziellen Nutzung), der bei ATMP eine besondere Herausforderung darstellt
- Vereinheitlichung von Genehmigungsprozessen für klinische Studien im ATMP-Bereich und Implementierung des im MFG Angekündigten ATMP-Registers
- Etablierung der Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapie
2. Verbesserung der rechtlichen Rahmenbedingungen:
- Regulatorische Prozesse vereinfachen und beschleunigen, damit die Besonderheiten von ATMP in der klinischen Forschung und Entwicklung angemessen berücksichtigt werden.
- Schutz von Ideen (Patente) sicherstellen und Anreize für ein lokale Wertschöpfung in Deutschland schaffen.
- Abgestimmter Rechtsrahmen für AMTP unter Berücksichtigung gentechnikrechtlicher Besonderheiten und Abbau von Hürden entlang der Wertschöpfungskette, wie z.B. die erforderliche Herstellungserlaubnis für Startmaterialien.
3. Effiziente Herstellung von ATMPs:
- Förderung der Entwicklung neuer Technologien für die Herstellung komplexer Produkte (Berücksichtigung von Chancen der Plattformtechnologien und deren Einreichung)
- Erweiterung der Produktionsmöglichkeiten und Schaffung öffentlich-privater Partnerschaften für die Entwicklung und Herstellung transformativer Therapien in Deutschland.
4. Zugang zu ATMPs für Patienten:
- Anpassung des Nutzenbewertungsprozesses durch Anerkennung besonderer Therapiesituationen in der AMNOG-Nutzenbewertung, sodass die bestverfügbare Evidenz bei der Ermittlung des Zusatznutzens herangezogen werden muss.
- Optionale Nutzung von erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen im Rahmen der zentralen Preisverhandlung.
- Aufbau von Exzellenzclustern unter Fokussierung auf bestehende erfolgreiche Gen- und Zelltherapie-Ökosysteme (Stärkung von Forschung, Entwicklung und Versorgung).