Seltene Krankheiten: Diagnose und Therapie mit Biotechnologie
Seltene Krankheiten: Diagnose und Therapie mit Biotechnologie
(Berlin – 27. Februar 2018) Der morgige „Tag der seltenen Krankheiten“ soll die Aufmerksamkeit der Öffentlichkeit auf die vielen, meist genetisch bedingten und wenig bekannten seltenen Erkrankungen lenken. Geschätzte 30 Millionen EU-Bürger leiden an einer der mehr als 6.000 bekannten Krankheitsformen, die weniger als fünf von 10.000 Menschen betreffen. Unter den mehr als 140 in der EU zugelassenen Medikamenten für seltene Erkrankungen befinden sich zahlreiche Biopharmazeutika sowie weitere Wirkstoffe aus den Laboren von Biotechnologieunternehmen. Gerade bei genetischen Krankheiten bieten biologische Arzneimittel oft wichtige Therapieoptionen. Auch die Diagnose von seltenen Krankheiten wird durch Fortschritte bei der Analyse des menschlichen Erbguts wesentlich beschleunigt.
Viola Bronsema, Geschäftsführerin von BIO Deutschland, sagt: „Die Biotechnologie leistet einen ganz wesentlichen Beitrag für Verständnis und Therapie der zahlreichen seltenen Erkrankungen. So soll beispielsweise der vielversprechende Antikörper MOR208 des Münchener Biotechnologieunternehmens MorphoSys AG gegen verschiedene seltene maligne Erkrankungen der B-Zellen zum Einsatz kommen. Auch die Gentherapie ist eine wichtige Option, um genetisch bedingte seltene Erkrankungen zu heilen.“ Weitere auch in Deutschland aktive Unternehmen, die im Bereich seltene Erkrankungen forschen sind u. a. Bayer, Boehringer Ingelheim, Janssen-Cilag, Merck, Miltenyi Biotec, Roche, Sanofi und Vertex.
Da die Patienten selten sind, ist das Wissen über die Krankheiten oft noch begrenzt und die Diagnose sehr langwierig. Arndt Rolfs, Vorstandsvorsitzender des Rostocker Biotechnologieunternehmens Centogene AG, das führend in der genetischen Diagnose von seltenen erblichen Krankheiten ist, erklärt: „Es gibt einen sehr großen Bedarf für die frühe und einfache Diagnose von seltenen erblich bedingten Erkrankungen. Deshalb ist ein gutes Verständnis der genetischen Grundlagen der Erkrankungen unabdingbar. Wir haben deshalb die größte Datenbank für genetische Veränderungen bei seltenen Erkrankungen bei uns etabliert.“
Um die Forschung und Entwicklung für Therapien für seltene Erkrankungen zu beschleunigen hat die EU im Jahr 2000 den Orphan Drug Status eingeführt, der auch besonders kleinen und mittleren Biotechnologieunternehmen Anreize geben soll, Therapien für seltene Erkrankungen zu erforschen.
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Über BIO Deutschland:
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